చైనా శాస్త్రవేత్తలు AAVLINK అనే కొత్త జీన్ థెరపీ టెక్నాలజీ అభివృద్ధి చేశారు. ఇది AAV వెక్టర్ల ప్యాకేజింగ్ పరిమితులను అధిగమించి, డ్రావెట్ సిండ్రోమ్, ఆటిజం (Shank3), డూషెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ వంటి 193 రేర్ డిసీజ్లకు పెద్ద జీన్లను పూర్తిగా డెలివర్ చేస్తుంది. మౌస్ మోడల్స్లో విజయవంతమైంది, మానవ చికిత్సలకు మార్గం సుగమం చేస్తోంది.
చైనా SIAT మరియు పీకింగ్ యూనివర్సిటీ శాస్త్రవేత్తలు AAVLINK (AAV with translocation LINKage) అభివృద్ధి చేశారు. AAV వెక్టర్లు 4.7 kb మాత్రమే జీన్లు తీసుకెళ్లగలవు కానీ, పెద్ద జీన్లను (11 kb+ ఉదా: డూషెన్ మస్కులర్ డిస్ట్రోఫీ) రెండు భాగాలుగా విభజించి, Cre/lox రీకంబినేషన్ ద్వారా కణాల్లో పూర్తి జీన్ను పునర్నిర్మించి, పనిచేసే చికిత్సను అందిస్తుంది.
ఇది అసాధారణ ట్రంకేటెడ్ ప్రోటీన్లను తగ్గిస్తుంది, AAVLINK 2.0లో destabilized Creతో మరింత సురక్షితం. మౌస్ మోడల్స్లో Shank3 (ఆటిజం), SCN1A (డ్రావెట్ ఎపిలెప్సీ) జీన్లు పూర్తిగా పనిచేసి, లక్షణాలను మెరుగుపరిచాయి.
193 రేర్ డిసీజ్లకు (ఆటిజం, ఎపిలెప్సీ, వినికిడి లోపాలు, రెటినల్ సమస్యలు) వెక్టర్ బ్యాంక్ను సృష్టించారు. ప్రైమేట్ మోడల్స్లో టెస్టులు, మానవ చికిత్సలకు మార్గం (Cell జర్నల్, జనవరి 27, 2026). #news #latestnews #sharechat


